Thành Công Loại Bỏ HIV Nhờ Công Nghệ Chỉnh Sửa Gen CRISPR/Cas9

Một đột phá y học về phương pháp loại bỏ HIV vừa được công bố đang tạo nên làn sóng phấn khích trong cộng đồng khoa học toàn cầu: việc loại bỏ hoàn toàn HIV khỏi tế bào miễn dịch người thông qua công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9 kết hợp mRNA. Đây có thể là bước ngoặt lịch sử trong hành trình tìm kiếm phương pháp chữa khỏi HIV – điều mà nhân loại đã theo đuổi suốt hơn 40 năm qua.

CRISPR/Cas9 và mRNA: Hai công nghệ mũi nhọn kết hợp

1. HIV “ẩn nấp” – bài toán nan giải hàng thập kỷ

Vi rút HIV có khả năng nguy hiểm không chỉ bởi tốc độ lây nhiễm mà còn bởi khả năng ẩn mình trong một nhóm tế bào bạch cầu, thoát khỏi hệ miễn dịch và không bị tiêu diệt bởi thuốc điều trị thông thường. Chính vì vậy, người sống chung với HIV buộc phải sử dụng thuốc kháng virus (ARV) suốt đời để ức chế sự tái hoạt động của virus.

2. Đột phá tại Melbourne: Khi HIV bị “lôi ra ánh sáng”

Ngày 5/6/2025, tạp chí Nature Communications công bố nghiên cứu của Viện Nhiễm trùng và Miễn dịch Peter Doherty (Melbourne, Úc). Nhóm nghiên cứu cho biết họ đã phát triển thành công phương pháp sử dụng công nghệ mRNA để “đánh dấu” các tế bào chứa HIV, khiến virus lộ diện và không còn khả năng ẩn nấp.

Một khi virus HIV hiện hình, hệ miễn dịch hoặc công nghệ CRISPR/Cas9 có thể cắt bỏ chính xác đoạn gene chứa virus – tương đương với việc xóa sổ tận gốc HIV trong tế bào người.

3. Hiệu quả khiến giới khoa học “choáng ngợp”

Theo tiến sĩ Paula Cevaal – thành viên nhóm nghiên cứu, hiệu quả của phương pháp này vượt ngoài mong đợi:

“Tất cả chúng tôi chỉ biết ngồi nhìn nhau và thốt lên ‘wow’. Trước đó mọi phương pháp đều thất bại, đột nhiên cách tiếp cận này lại hoạt động hoàn hảo”.

Kết quả thí nghiệm trên tế bào từ bệnh nhân HIV được lặp lại nhiều lần và đều cho ra hiệu quả tương tự – một tín hiệu đầy hứa hẹn cho các bước thử nghiệm tiếp theo.

Ý nghĩa của nghiên cứu

• Khả năng chữa khỏi HIV: Kết hợp mRNA và CRISPR có thể giúp loại bỏ HIV tận gốc – điều mà thuốc ARV hiện tại không làm được.

• Giảm phụ thuộc vào thuốc suốt đời: Nếu thành công trên người, phương pháp này có thể chấm dứt việc điều trị HIV suốt đời – tiết kiệm hàng tỷ USD chi phí y tế mỗi năm.

• Mở rộng ứng dụng ra các bệnh khác: Theo tiến sĩ Michael Roche, công nghệ này có thể ứng dụng vào điều trị ung thư và các bệnh lý mãn tính khác liên quan đến tế bào miễn dịch.

Thách thức trong hành trình loại bỏ HIV

Dù rất hứa hẹn, giới chuyên gia cũng nhấn mạnh những rào cản kỹ thuật lớn:

• Làm thế nào để đưa mRNA vào tất cả các tế bào chứa HIV trong cơ thể?

• Có thể kiểm soát rủi ro chỉnh sửa gene ngoài ý muốn không?

• Bao giờ có thể tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người?

Theo giáo sư Tomáš Hanke (ĐH Oxford):

“Đây là bước tiến quan trọng, nhưng đưa công nghệ này ra khỏi phòng thí nghiệm sẽ cần nhiều năm và nỗ lực vượt bậc”.

Dù vẫn trong giai đoạn nghiên cứu, sự kết hợp giữa công nghệ mRNA và CRISPR/Cas9 đã mở ra một chân trời mới trong điều trị HIV/AIDS. Nếu thành công, đây sẽ là bước ngoặt lịch sử, thay đổi hoàn toàn cách thế giới đối mặt với căn bệnh thế kỷ này.